問144 特定用途医薬品の指定に必須となる要件はどれか。2つ選べ。
1 製造販売の承認が与えられた場合に、その用途に関し、特に優れた使用価値を
有すること。
2 その用途に係る対象者が我が国で₅万人未満であること。
3 その用途に関し、既に製造販売承認を与えられている医薬品と作用機序が明ら
かに異なる物であること。
4 その用途が、感染症の拡大などの緊急時に用いる必要がある物であること。
5 その用途が、厚生労働大臣が指定する区分に属する疾病の治療等であって、そ
の用途に係る需要が著しく充足されていないと認められる物であること。
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■ 正解
1、5
■ 各選択肢の検証
1 製造販売承認が与えられた場合に、その用途に関し特に優れた使用価値を有すること（正）
特定用途医薬品は、
・既存治療では十分に対応できない領域
・医療上の必要性が高い領域
に対して、特に有用性が高い医薬品を指定する制度である。
そのため、**「特に優れた使用価値を有すること」**は必須要件である。
→ 正しい。
2 その用途に係る対象者が我が国で5万人未満であること（誤）
対象者数の基準（5万人未満）は、**希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）**の要件である。
特定用途医薬品の指定要件には、対象患者数の基準は存在しない。
→ 誤り。
3 既承認医薬品と作用機序が明らかに異なる物であること（誤）
作用機序の新規性は、特定用途医薬品の必須要件ではない。
既存医薬品と作用機序が同じでも、
・医療上の必要性が高い
・需要が満たされていない
などの条件を満たせば指定される。
→ 誤り。
4 感染症の拡大などの緊急時に用いる必要がある物であること（誤）
これは **特定用途医薬品ではなく、緊急承認制度** に関する要件である。
特定用途医薬品は「緊急時使用」を前提とした制度ではない。
→ 誤り。
5 厚生労働大臣が指定する区分に属する疾病の治療等で、需要が著しく充足されていないと認められる物であること（正）
特定用途医薬品の中核となる要件がこれである。
・医療上の必要性が高い
・既存治療では需要が満たされていない
と厚生労働大臣が認めた場合に指定される。
→ 正しい。
■ まとめ
・特に優れた使用価値 → 1 正
・需要が著しく充足されていない用途 → 5 正
・対象者数（5万人未満）はオーファンの要件 → 2 誤
・作用機序の新規性は不要 → 3 誤
・緊急時使用は別制度 → 4 誤
→ 正解は 1 と 5
